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基因工程化间充质干细胞为帕金森病治疗带来曙光******

　　科技日报讯 (记者赵汉斌)帕金森病是继肿瘤、心脑血管疾病之后中老年健康的“第三杀手”。近日，科技日报记者从昆明理工大学灵长类转化医学研究院了解到，该院季维智院士、李天晴教授团队在应用基因工程化间充质干细胞治疗帕金森病方面取得重要进展。相关研究成果在线发表于国际期刊《自然伙伴期刊—帕金森病》。

　　目前，我国帕金森病患者已超300万人，年医疗费用超过2000亿元。这种疾病发病率和死亡率都非常高，6年内的死亡率高达66%。常规的临床治疗方法，长期使用会带来明显的副作用，后期还有失效之虞。因此开发安全、有效、经济并适合广大帕金森病患者的治疗方法，一直是整个医疗领域努力的方向。

　　李天晴、季维智团队耗时8年，潜心开发出用于帕金森病治疗的可持久稳定分泌多巴胺神经递质的基因工程化间充质干细胞，将其移植到大鼠和猴帕金森病模型后，可通过恢复纹状体多巴胺水平，实现中脑多巴胺环路的原位重建，并可快速恢复急性和慢性帕金森病猴模型的运动和非运动障碍缺陷。长达5年的结果评价，证明了该方法的安全性和有效性，显示出基因工程化间充质干细胞在未来帕金森病临床治疗应用中的巨大潜力。

　　此项研究有力地支持了基因工程化间充质干细胞移植在不同帕金森病模型中的显著治疗效果，其安全性可在移植前得以充分评估；同时可实现细胞的规模化和标准化扩增以及建立稳定的质控体系，用于细胞药物开发。此方法可以治疗包括重症在内的大部分帕金森病，且移植结果在2周内可发挥功效，有利于移植效果评价，减少临床费用。

加快实现高水平科技自立自强******

　　作者：彭绪庶（中国社会科学院习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心研究员、数量经济与技术研究所信息化与网络经济研究室主任）

　　党的二十大报告提出，“坚持面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康，加快实现高水平科技自立自强”。科技自立自强是提升供给体系质量、保障产业链供应链安全的关键，能够为构建新发展格局、实现高质量发展提供战略支撑。目前，我国已经成为具有重要影响力的科技大国。到2035年，我国发展的总体目标包括“实现高水平科技自立自强，进入创新型国家前列”。

　　总体来看，我国实现高水平科技自立自强的条件基本具备。首先，我们党高度重视科技事业，为实现高水平科技自立自强提供了坚强保障。进入新时代，我们党坚持实施创新驱动发展战略、把科技自立自强作为国家发展的战略支撑。习近平总书记强调，立足新发展阶段、贯彻新发展理念、构建新发展格局、推动高质量发展，必须深入实施科教兴国战略、人才强国战略、创新驱动发展战略，完善国家创新体系，加快建设科技强国，实现高水平科技自立自强。其次，增加科技投入和加强基础设施建设，为实现高水平科技自立自强奠定了坚实物质基础。我国研发投入规模和投入强度连续多年保持稳定增长，科技人才质量稳步提升，重大科技基础设施布局建设不断推进。再次，科技创新实现突破性进展，为实现高水平科技自立自强奠定了坚实技术基础。近年来，我国科学论文数量和质量不断提高，基础研究、前沿研究和关键核心技术攻关能力取得巨大进步，知识创新和技术创新影响力均已跃居国际前列。

　　但还要看到，加快实现高水平科技自立自强，仍然面临诸多问题和挑战。如，研发投入规模总量不足，基础研究和企业支出占比较低，基础研究和原创性重大创新成果战略支撑作用不强，等等。

　　立足新发展阶段，需要制定更精准、更有效的政策措施，完善体制机制，探索有效路径，加快实现高水平科技自立自强。

　　其一，完善战略性、全局性和系统性创新布局。实现高水平科技自立自强是长期目标，不可能一蹴而就，也难以靠短期突击实现。要加快在“卡脖子”领域补齐短板，在并跑、领跑和优势领域锻造长板，坚持关键技术攻关和基础研究并重。既要立足当前，着力攻关和破解制约发展的“卡脖子”技术等紧迫问题，也要着眼长远，找准发挥新型举国体制优势实现更多重大突破的路径，加强基础科学和前沿科技等“无人区”领域创新顶层设计，探索建立需求导向型创新、任务目标型创新和兴趣导向型创新相结合的创新模式。

　　其二，为科技攻关提供组织保障和人才保障。实现高水平科技自立自强，不仅要啃下“卡脖子”技术等硬骨头，还必须在颠覆性技术领域走在国际前列。这就必须要有适应科技发展趋势的国家重点实验室、综合性国家科学中心、国家高端智库，以及高水平新型研究型大学和科技领军企业。要强化国家战略科技力量，完善空间布局，加强投入和领军人才队伍建设，提高重大科技任务的攻坚能力。

　　其三，在科技体制改革“深水区”加力攻坚。改革是点燃科技创新引擎的点火系。解决研发经费投入和执行结构不合理、效益不佳等问题，完善科技成果和科技人才评价制度，强化企业创新主体地位，都需要在制度安排、政策保障、环境营造等方面下真功夫。只有通过深化体制改革，完善科技自立自强的制度保障，才能真正形成科技创新和制度创新“双轮驱动”效应。

　　其四，加强创新链产业链融合发展。要消除基础研究与应用脱节、科研与经济“两张皮”现象，提高科技创新质量和效率。既要重视科技成果转化，打通从科学研究到开发研究再到应用的链条，同时也要强化需求导向和市场导向，围绕产业链布局创新链，让市场在创新资源配置中起决定性作用，促进产业链上下游、大中小企业等的深度融合，形成科技创新合力。

　　其五，加强国际科技合作。开放创新是当今科技创新的趋势和实现高水平科技自立自强的必然选择。一方面，要发挥我国产业体系健全完备、供应链保障水平高的优势，深化供给侧结构性改革，发挥超大规模市场优势，形成对全球要素资源的强大吸引力。另一方面，也要主动“走出去”，积极参与全球科技创新治理，全方位、多角度探索国际科技合作新路径新模式。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）